La médecine est en constante évolution, et dernièrement, il y a un buzz autour de la thérapie génique. Les thérapies géniques injectent de nouvelles copies de travail des gènes altérés ou manquants chez le patient et restaurent progressivement la fonction.
Les thérapies géniques ont été développées à l’origine pour traiter des maladies génétiques extrêmement rares qui ont peu ou pas d’options de traitement. Cependant, les fabricants de médicaments développent maintenant ces thérapies pour traiter les maladies génétiques les plus courantes.
Les coûts élevés de la thérapie génique
Les médicaments de spécialité ont été l’un des principaux facteurs de coût des soins de santé pendant des années, mais les thérapies géniques poussent cette tendance à l’extrême.
Greg Gambeshia est directeur de la pharmacie spécialisée à Independence Blue Cross (Independence). Son équipe se concentre sur l’administration de médicaments spécialisés et de thérapies géniques. Selon Gambeshia, “L’impact financier de ces thérapies ne peut être surestimé. Actuellement, Hemgenix est la thérapie génique approuvée par la FDA la plus chère du marché, à 3,5 millions de dollars par dose. Les coûts des futurs traitements seront probablement encore plus élevés”.
Pour compliquer les choses, les thérapies géniques ne sont étudiées que depuis quelques années. Des études à long terme sont en cours pour établir son innocuité et son efficacité, ainsi que pour déterminer si les bénéficiaires de la thérapie génique ont besoin de doses supplémentaires pour maintenir la réponse thérapeutique. Gambeshia prévoit que les résultats de ces études ajouteront plusieurs couches de complexité à une classe de médicaments déjà difficile à administrer.
L’avenir de la thérapie génique
Étant donné que les thérapies géniques étaient initialement utilisées pour traiter des maladies très rares, Independence n’a vu qu’une poignée d’applications pour ces thérapies. Cependant, l’avenir de cette classe thérapeutique sera important pour deux raisons :
- riche Pipeline. Pas moins de 12 nouvelles thérapies géniques pourraient être soumises à l’examen de la FDA au cours des prochaines années. Beaucoup d’autres en sont aux premiers stades de la recherche et du développement.
- utiliser plus haut. Les nouvelles thérapies géniques en préparation sont conçues pour traiter les maladies génétiques les plus courantes, telles que la drépanocytose. En conséquence, davantage de personnes pourraient être des candidats éligibles au traitement.
Même si le paysage de la thérapie génique s’étend, il est important de noter que toutes les personnes atteintes de maladies génétiques ne peuvent pas être candidates à ces thérapies. Souvent, les thérapies géniques ne sont indiquées que pour les personnes d’une certaine tranche d’âge ou pour les personnes atteintes d’une maladie grave.
Comment l’indépendance gère les thérapies géniques
Les thérapies géniques sont couvertes par la prestation d’indépendance médicale, et chaque thérapie génique a sa propre politique médicale. Nous révisons régulièrement ces polices pour nous assurer que les normes de couverture sont complètes et à jour. Toutes les thérapies géniques nécessitent un consentement éclairé pour confirmer que les membres répondent à ces critères de couverture avant de recevoir un traitement.
Gambeshia pense qu’Independence aura besoin de moyens supplémentaires pour gérer ces traitements coûteux. Il souligne l’importance de notre plate-forme stratégique consistant à “mélanger l’innovation, les partenariats avec les installations du réseau, les négociations avec les fabricants et l’éducation des patients pour améliorer les résultats cliniques et financiers”.
En conséquence, il a établi l’indépendance Réseau de thérapies géniques avancées, qui localise les meilleures installations de leur catégorie pour que les membres reçoivent des thérapies géniques. L’hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) et Penn Medicine sont à la pointe de la recherche et du développement en thérapie génique. Ces hôpitaux ont la réputation de dépasser les normes de qualité, de sécurité et de valeur. De plus, ils forment leurs employés aux protocoles recommandés établis par le fabricant pour obtenir les meilleurs résultats possibles. Istiklal travaille en étroite collaboration avec ces hôpitaux pour s’assurer qu’ils fournissent des soins complets, coordonnés et centrés sur le patient.
L’indépendance est également recherchée accords axés sur les résultats avec certains fabricants. Dans le cadre de ces dispositions, le fabricant fournira une garantie de coût si le traitement ne produit pas les résultats escomptés chez les membres recevant le traitement. Gambeshia déclare : « C’est une occasion unique pour les fabricants de montrer leur confiance dans leurs produits.
Enfin, les membres reçoivent l’indépendance Services de gestion des soins Wrap D’une équipe dévouée de coachs en santé à des infirmières autorisées qui ont de l’expérience dans la gestion des maladies génétiques. Ces infirmières peuvent répondre aux questions, fournir un soutien, coordonner les soins et aider les membres à naviguer dans le processus de traitement. Ils s’associent également aux équipes de gestion des soins de Penn Medicine et de l’hôpital pour enfants de Philadelphie pour assurer une transition en douceur vers le réseau pour les membres qui peuvent recevoir des soins d’autres systèmes de soins de santé.
j’ai hâte
Les traitements de thérapie génique sont innovants mais coûteux à court terme et non éprouvés à long terme. Nous continuerons à surveiller les résultats des études à long terme et les tendances de l’industrie dans le paysage de la thérapie génique. Cela nous permettra de poursuivre, de mettre en œuvre et d’affiner en toute confiance des stratégies qui garantissent l’accès et la gestion des coûts pour cet important groupe thérapeutique.
Vous pouvez en savoir plus sur le Independence Advanced Network for Gene Therapies dans notre communiqué de presse.