Cela devient de plus en plus courant. Agrawal et al. (2022) ont utilisé des données entre 2002 et 2021 et ont constaté que la Food and Drug Administration des États-Unis avait approuvé :
… 176 nouvelles indications pour les maladies hématologiques et les malignités basées sur des essais à un seul bras, dont 116 approbations accélérées (AA) et 60 approbations conventionnelles. Dans l’ensemble, 87 (49 %) approbations concernaient de nouvelles entités moléculaires ou des formulations originales de médicaments biosynthétiques et 89 (51 %) étaient des indications complémentaires. Le taux de réponse (RR) était le critère d’évaluation le plus couramment utilisé pour justifier le consentement dans ces essais à un seul bras (173 sur 176). [98%]). Sur les 116 essais à un seul bras basés sur les AA, 45 (38 %) ont satisfait aux exigences post-commercialisation pour la validation du bénéfice clinique, 61 (52 %) sont en attente de validation du bénéfice et 10 (9 %) ont été retirés du marché car du 31 décembre 2021.