Les médicaments sur ordonnance qui aident Laure Wilkinson à marcher et à parler malgré une maladie musculaire rare lui coûtent si peu depuis plus d’une décennie qu’elle n’a même pas utilisé son assurance pour les payer. Mais maintenant, son assurance-maladie paie environ 40 000 $ pour lui fournir un mois de médicament, et elle craint de se faire arnaquer 9 000 $.
« Qui peut supporter ça ? a déclaré l’homme de 91 ans qui vit à Rochester, Minnesota. (Son prénom se prononce LOR-ee.)
Wilkinson, comme des millions d’autres personnes atteintes de maladies rares à travers le pays, est pris dans un débat juridique et politique en cours sur la manière dont les États-Unis devraient soutenir les sociétés pharmaceutiques et leurs recherches. La Food and Drug Administration a fait son dernier geste dans le bras de fer fin janvier en déclarant qu’elle ignorerait en grande partie une décision de justice américaine concernant le Verdaps, le médicament dont Wilkinson avait besoin.
Firdapse a été approuvé en 2018 par la Food and Drug Administration des États-Unis en tant que «médicament orphelin», la désignation qui récompense les sociétés pharmaceutiques pour le développement de traitements pour les maladies rares. Lorsqu’une société pharmaceutique obtient l’approbation d’un médicament orphelin, elle a droit à sept ans de droits exclusifs sur le marché, ce qui signifie que la Food and Drug Administration n’approuvera pas la demande d’une autre société pour un médicament concurrent pour le même usage pendant cette période. .
Après que la Cour d’appel du onzième circuit des États-Unis a rejeté une demande au début de 2022, la FDA a cessé d’examiner les demandes de certains médicaments ou d’accorder l’exclusivité, a déclaré la porte-parole de l’agence, April Grant. Le retard a laissé les sociétés pharmaceutiques dans les limbes.
Les médicaments exclusivement délivrés sont souvent parmi les plus chers sur le marché américain. Par exemple, Zolgensma, un traitement unique pour l’amyotrophie spinale, coûte 2,25 millions de dollars. Zolgensma a traité plus de 3 000 patients dans le monde, a déclaré Mary Carmichael, porte-parole de son fabricant Novartis, et presque tous les patients américains qui prennent le médicament tel qu’approuvé par la Food and Drug Administration sont couverts par une assurance commerciale ou gouvernementale.
Carmichael a déclaré que la société continue également d’investir dans la recherche et le développement ainsi que dans les études cliniques du médicament pour atteindre plus de patients. La plupart des médicaments entrent sur le marché américain armés de divers régimes de protection des brevets et de la propriété intellectuelle qui empêchent la concurrence et permettent aux sociétés pharmaceutiques de fixer les prix comme bon leur semble. Pour les médicaments qui traitent des maladies rares, sept ans d’exclusivité commerciale font partie de cette armure.
L’approvisionnement d’un an de Firdapse de Catalyst Pharmaceuticals, que Wilkinson prend pour le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton, se vend environ 375 000 $ après remise, a déclaré David Scholl, porte-parole de Catalyst. Il a déclaré que la société avait des programmes d’aide financière et faisait des dons à des œuvres caritatives pour aider les personnes dans le besoin. “L’objectif est qu’aucun patient du LEMS ne se voit refuser l’accès au médicament pour des raisons financières”, a déclaré Scholl.
Catalyst a obtenu les droits de commercialisation exclusifs de Firdapse en 2018, ce qui signifie que Wilkinson et d’autres patients du LEMS ne peuvent plus obtenir gratuitement un médicament similaire d’une autre société.
En 2019, au milieu du tumulte des patients sur le coût, alourdi par le sénateur Bernie Sanders, la Food and Drug Administration a accordé à une autre société, Jacobus Pharmaceutical, le droit de commercialiser un produit compétitif auprès d’un sous-ensemble de patients pédiatriques.
Ensuite, Catalyst a poursuivi le gouvernement fédéral, arguant qu’il avait le droit d’être le fournisseur exclusif de tous les patients LEMS, quel que soit leur âge. l’affaire, Catalyst Pharmaceuticals Inc. contre BecerraCela a eu “des implications profondes”, a écrit Grant, porte-parole de la Food and Drug Administration, dans un e-mail à KHN. Elle a déclaré que la décision du tribunal « soulevait plusieurs nouvelles questions ».
Le 11e circuit s’est rangé du côté de Catalyst en septembre 2021. Mais la dernière étape de la FDA pour ignorer efficacement la décision du tribunal est “dans l’intérêt de la santé publique et des patients atteints de maladies rares et du développement de produits contre les maladies rares”, a écrit Grant.
Cependant, la saga pluriannuelle met en évidence des questions persistantes sur l’exclusivité des médicaments orphelins et sur la manière dont les politiques de la FDA peuvent affecter les prix des médicaments. Le différend porte sur l’Orphan Drug Act, une loi des années 1980 qui incite les sociétés pharmaceutiques à rechercher et à développer des médicaments pour les maladies rares. Ce n’est pas la première fois que le programme de médicaments orphelins suscite des inquiétudes.
Pendant des décennies, la Food and Drug Administration a supervisé un processus en deux étapes : un médicament reçoit d’abord la désignation orpheline parce qu’il est prometteur pour le traitement d’une maladie ou d’un état rare. Ensuite, une fois que la société pharmaceutique a étudié et développé le médicament contre les maladies rares, la FDA approuve son utilisation et accorde l’exclusivité commerciale pendant sept ans, empêchant la concurrence.
Cette dernière étape, qui accorde l’exclusivité, était à l’honneur dans le procès de Catalyst contre la Food and Drug Administration. Depuis la création de la loi sur les médicaments orphelins, le personnel de la FDA a régulièrement distribué l’exclusivité aux entreprises pour les médicaments orphelins qui traitent un sous-ensemble de patients, comme la pédiatrie. L’objectif était de s’assurer que les sociétés pharmaceutiques ne prennent pas le contrôle total du marché d’un médicament après avoir mené des études dans “la population la plus petite et la plus facile à étudier”, a écrit l’agence sur son site Web.
Les responsables de l’agence ont écrit que la décision du tribunal Catalyst pourrait nuire aux enfants.
George O’Brien, un associé de Mayer Brown qui représente les entreprises en relation avec la FDA et les pratiques réglementaires, a déclaré qu’il était d’accord avec la décision de la FDA et sa stratégie à long terme de distribution d’exclusivité car les ventes du médicament “devraient être limitées à ce que il a étudié et est ‘agréé’.”
“La plupart des gens pensent que la façon dont la FDA l’a fait pendant des années est une façon très raisonnable de le faire”, a déclaré O’Brien. “Bon pour les patients, bon pour les médicaments et bon pour la Food and Drug Administration.”
La FDA a déclaré qu’elle se conformerait à la décision du tribunal concernant Catalyst, mais qu’elle ne s’applique pas aux autres sociétés ou médicaments. En réponse à l’annonce de la FDA en janvier, Catalyst a déclaré qu’elle ne serait pas affectée. En juillet 2022, Catalyst a acheté les droits de Ruzurgi, la succession de Jacobs.
À l’heure actuelle, il n’existe aucun médicament concurrentiel sur le marché qui traite la maladie de Wilkinson.
Jacobus a fourni gratuitement à Wilkinson l’ingrédient actif de son médicament de 2004 à 2018 : “La seule chose que vous avez payée, c’est l’expédition.”
O’Brien a déclaré que la décision de la FDA de réprimander autant Catalyst signifierait probablement qu’une autre société poursuivrait à nouveau l’agence: “Ils sont dans une situation très difficile.”
“Mon inquiétude est qu’il n’y a qu’un autre procès à venir. Et l’incertitude qu’il contient. L’incertitude est finalement mauvaise pour les patients”, a déclaré O’Brien.
Les fabricants de médicaments ont poursuivi la FDA avant qu’elle n’examine la manière dont l’agence administrait la loi sur les médicaments orphelins. En 2014, Depomed a remporté un procès contre l’agence exigeant une étiquette exclusive sur son médicament Gralise, qui traite les douleurs nerveuses.
La FDA a accordé à Gralise la désignation et l’approbation orphelines, mais a refusé de lui accorder l’exclusivité car elle a déclaré qu’il n’était pas cliniquement supérieur à un autre médicament déjà sur le marché. Le juge du tribunal de district fédéral de l’époque, Kentay Brown Jackson, qui a été nommé à la Cour suprême des États-Unis l’année dernière, a demandé à la FDA d’accorder l’exclusivité, bloquant le générique.
Cette affaire portait sur la supériorité clinique d’un médicament, plutôt que sur la portée de l’exclusivité. Après la décision de Gralis, a déclaré O’Brien, la FDA a finalement convaincu le Congrès de modifier la loi, ce qui peut maintenant être nécessaire. Les entreprises qui bénéficieraient d’un prix d’exclusivité plus large intenteraient une action en justice pour forcer l’agence à lire le même livre orphelin, a déclaré Rachel Sher, ancienne directrice des politiques à l’Organisation nationale pour les maladies rares et maintenant chez Mannat, Phillips et Phillips. loi sur la drogue.
“Le Congrès devra prendre des mesures à un moment donné”, a déclaré Scherr, qui a passé une décennie à Capitol Hill en tant que conseiller auprès de la Food and Drug Administration au sein du House Energy and Commerce Committee.
Le Congrès a failli adopter un amendement l’année dernière lorsqu’il a réautorisé les frais d’utilisation qui aident à financer la Food and Drug Administration. Le non. Richard Burr (RN.
Wilson, une avocate des patients, a ses propres conseils pour le Congrès. Elle a déclaré que la loi sur les médicaments orphelins elle-même – et pas seulement la clause d’exclusivité – doit être réformée.
“Ils doivent changer la loi”, a-t-elle déclaré. Les sociétés pharmaceutiques ne devraient obtenir le statut de médicament orphelin et se voir accorder l’exclusivité que lorsqu’elles développent “un médicament véritablement nouveau, et pas seulement en modifiant une seule molécule”.
Jusque-là, elle et d’autres attendaient toujours, Wilkinson a déclaré: “Je suis une vieille dame, et je ne sais pas si ça va être réparé.”
KHN (Kaiser Health News) est une salle de presse nationale qui produit un journalisme approfondi sur les questions de santé. Avec l’analyse des politiques et les enquêtes, KHN est l’un des trois principaux moteurs de la KFF (Kaiser Family Foundation). KFF est une organisation à but non lucratif qui fournit des informations sur les problèmes de santé à la nation.
Utilisez notre contenu
Cette histoire peut être republiée gratuitement (détails).